在这里, 我们描述了 microRNA 使用重组腺相关病毒9型在小鼠神经肌肉疾病模型中的交付。小鼠的单个外围管理导致肌肉和运动神经元的持续 miRNA 过度表达, 为研究 miRNA 功能和体内的治疗潜力提供了机会。