In questo articolo, descriviamo un protocollo dettagliato per la modellazione efficiente del muscolo della distrofia muscolare di Duchenne utilizzando cellule derivate da urina convertite a MYOD1per valutare il ripristino dei livelli di mRNA e proteine della distrofina dopo aver saltato l'esodio.
Takizawa, H., Sato, M., Aoki, Y. Exon Skipping in Directly Reprogrammed Myotubes Obtained from Human Urine-Derived Cells. J. Vis. Exp. (159), e60840, doi:10.3791/60840 (2020).