In dit artikel beschrijven we een gedetailleerd protocol voor het efficiënt modelleren van Duchenne spierdystrofie met behulp van MYOD1-geconverteerdeurine-afgeleide cellen om het herstel van dystrofine mRNA en eiwitniveaus te evalueren na exon overslaan.
Takizawa, H., Sato, M., Aoki, Y. Exon Skipping in Directly Reprogrammed Myotubes Obtained from Human Urine-Derived Cells. J. Vis. Exp. (159), e60840, doi:10.3791/60840 (2020).