This content is Free Access.
Köpek X-bağlantılı Musküler Distrofi Kokteyl Antisens oligonükleotidleri kullanılarak atlanıyor Çok ekson
章
- 00:05標題
- 01:232’OMePS Transfection of Dog Myoblasts
- 02:59Morpholino Transfection of Dog Myoblasts and RNA Extraction
- 05:18Intramuscular Injections or Open Muscle Biopsy
- 06:42Systemic Injections
- 07:39Results: Multi-exon Skipping Using Antisense Oligonucleotides in the Dystrophin Gene in Dogs
- 09:37Conclusion
Ekson atlama şu anda Duchenne kas distrofi (DMD) için en umut verici bir tedavi seçeneğidir. DMD hastalarında için uygulanabilirlik genişletmek için ve sonuçta elde edilen kesilmiş distrofin protein stabilitesi / fonksiyonu optimize etmek için, kokteyl antisens oligonükleotidler kullanılarak bir yaklaşım atlama çok ekson geliştirilmiş ve bir köpek modelinde sistemik distrofin kurtarma gösterilmiştir.
