Le saut d'exon est actuellement une option thérapeutique la plus prometteuse pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Pour étendre l'applicabilité des patients atteints de DMD et d'optimiser la stabilité / fonction des protéines de la dystrophine tronquée résultant, un multi-saut d'exon approche utilisant des oligonucléotides antisens cocktail a été développé et nous avons démontré systémique sauvetage de la dystrophine dans un modèle de chien.