Exon skipping is momenteel een veelbelovende therapeutische optie voor Duchenne spierdystrofie (DMD). Om de toepasbaarheid voor DMD patiënten uit te breiden en de stabiliteit / functie van de resulterende afgeknotte dystrofine-eiwit te optimaliseren, een multi-exon skipping benadering met behulp van cocktail antisense oligonucleotiden werd ontwikkeld en we aangetoond systemische dystrofine redding bij een hond model.