– [Istruttore] La terapia genica è l’inserimento di un gene nelle cellule di un individuo per prevenire o curare malattie gravi. Il gene inserito può essere una copia sana di un gene mutato o può essere un gene diverso che contrasta gli effetti di un gene difettoso. I geni possono essere trasmessi in vivo, direttamente in una persona, o ex vivo, in cellule rimosse dal corpo, che vengono poi trapiantate di nuovo. Il nuovo gene viene inserito utilizzando un vettore, di solito un virus modificato che può entrare in una cellula e consegnare il DNA al nucleo. Alcuni vettori integrano il DNA nel genoma, mentre altri rimangono fuori dal cromosoma. I vettori contengono una regione promotrice in modo che il gene possa essere trascritto. Il gene introdotto viene poi tradotto in proteina fornendo un trattamento per la malattia.