Gentherapie ist die Einfügung eines Gens in die Zellen eines Individuums, um schwere Krankheiten zu verhindern oder behandeln. Das eingefügte Gen mag eine gesunde Kopie eines mutierten Gens oder ein anderes Gen sein, das den Wirkungen eines fehlerhaften Gens entgegenwirkt. Gene können in vivo verabreicht werden, direkt in eine Person, oder ex vivo, in Zellen, die dem Körper entnommen wurden und dann zurücktransplantiert werden. Das neue Gen wird unter Benutzung eines Vektors eingefügt, normalerweise ein modifizierter Virus, der in eine Zelle eindringen und die DNA im Kern abliefern kann. Manche Vektoren integrieren die DNA in das Genom, während andere außerhalb des Chromosoms bleiben. Die Vektoren enthalten eine Promoterregion, so dass das Gen transkribiert werden kann. Das eingefügte Gen wird dann in Protein umgesetzt und bietet eine Behandlung für die Krankheit.