وكان الهدف من هذه الدراسة لتطوير والتحقق من صحة وسلامة فيروس العمود الفقري الغدة المرتبطة 9 (AAV9) تسليم الجينات بوساطة باستخدام تقنية تسليم الجينات دون المستوى الرواية في الفئران البالغة.