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Systemische Lieferung von MicroRNA mit rekombinanten Adeno-assoziierten Virus Serotyp 9 zur Behandlung von neuromuskulärer Erkrankungen bei Nagern
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06:51 min
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August 10, 2018
DOI:
1Neurogenetics Branch, National Institute of Neurological Disorders and Stroke,National Institutes of Health, 2Section on Nervous System Development and Plasticity, The Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child and Human Development,National Institutes of Health, 3Department of Molecular Biosciences, Rice Institute for Biomedical Research,Northwestern University, 4Department of Physiology, Anatomy and Genetics,University of Oxford
Summary
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Hier beschreiben wir die Lieferung von MicroRNA verwenden ein rekombinantes Adeno-assoziierten Virus Serotyp 9 in einem Mausmodell der neuromuskulären Erkrankungen. Eine einzelne periphere Verabreichung bei Mäusen führte zu nachhaltigen MiRNA Überexpression in Muskel und motorischen Neuronen, bietet eine Möglichkeit, MiRNA Lernfunktion und therapeutische Potenzial in Vivo.
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Pourshafie, N., Lee, P. R., Chen, K., Harmison, G. G., Bott, L. C., Fischbeck, K. H., Rinaldi, C. Systemic Delivery of MicroRNA Using Recombinant Adeno-associated Virus Serotype 9 to Treat Neuromuscular Diseases in Rodents. J. Vis. Exp. (138), e55724, doi:10.3791/55724 (2018).
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