Rivista
/
/
Multi-exon Skipping Met behulp Cocktail antisense-oligonucleotiden in de Canine X-gebonden Muscular Dystrophy
JoVE Journal
Medicina
This content is Free Access.
JoVE Journal Medicina
Multi-exon Skipping Using Cocktail Antisense Oligonucleotides in the Canine X-linked Muscular Dystrophy

Multi-exon Skipping Met behulp Cocktail antisense-oligonucleotiden in de Canine X-gebonden Muscular Dystrophy

18,380 Views

10:30 min

May 24, 2016

DOI:

10:30 min
May 24, 2016

9 Views
, , , , ,

Summary

Automatically generated

Exon skipping is momenteel een veelbelovende therapeutische optie voor Duchenne spierdystrofie (DMD). Om de toepasbaarheid voor DMD patiënten uit te breiden en de stabiliteit / functie van de resulterende afgeknotte dystrofine-eiwit te optimaliseren, een multi-exon skipping benadering met behulp van cocktail antisense oligonucleotiden werd ontwikkeld en we aangetoond systemische dystrofine redding bij een hond model.

Read Article