В этой статье мы описываем подробный протокол для эффективного моделирования мышечной дистрофии мышц Дюшенна с использованием MYOD1-преобразованныхмочевых клеток для оценки восстановления дистрофин мРНК и уровня белка после пропуска экзона.
Takizawa, H., Sato, M., Aoki, Y. Exon Skipping in Directly Reprogrammed Myotubes Obtained from Human Urine-Derived Cells. J. Vis. Exp. (159), e60840, doi:10.3791/60840 (2020).