En este artículo, describimos un protocolo detallado para el modelado eficiente del músculo de la distrofia muscular de Duchenne usando células derivadas de orina convertidas MYOD1para evaluar la restauración de los niveles de ARNm de distrofina y proteína según el exon.
Takizawa, H., Sato, M., Aoki, Y. Exon Skipping in Directly Reprogrammed Myotubes Obtained from Human Urine-Derived Cells. J. Vis. Exp. (159), e60840, doi:10.3791/60840 (2020).