Neste artigo, descrevemos um protocolo detalhado para modelagem eficiente do músculo distrofia muscular de Duchenne usando células derivadas de urina convertidas por MYOD1para avaliar a restauração de mRNA de distrofina e níveis de proteína após o salto do exon.
Takizawa, H., Sato, M., Aoki, Y. Exon Skipping in Directly Reprogrammed Myotubes Obtained from Human Urine-Derived Cells. J. Vis. Exp. (159), e60840, doi:10.3791/60840 (2020).