Dans cet article, nous décrivons un protocole détaillé pour la modélisation efficace du muscle de dystrophie musculaire de Duchenne utilisant les cellules d’urine-dérivées myOD1-convertiespour évaluer la restauration de l’ARNm de dystrophine et des niveaux de protéine après saut d’exon.
Takizawa, H., Sato, M., Aoki, Y. Exon Skipping in Directly Reprogrammed Myotubes Obtained from Human Urine-Derived Cells. J. Vis. Exp. (159), e60840, doi:10.3791/60840 (2020).